曾經(jīng)的“天價(jià)藥”降價(jià),！安徽這兩位患者已注射第一針！

慧眼之人生

１月27日下午

安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科

成功為2名

脊髓性肌萎縮癥（SMA）III型成人患者

進(jìn)行了諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療

這是該藥品被正式納入醫(yī)保執(zhí)行后

全省首批獲益的成人患者

“每一個(gè)小群體都不該被放棄”,。2021年12月3日,，國(guó)家醫(yī)保局公布了2021年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄,，于2022年1月1日?qǐng)?zhí)行。被稱(chēng)為“天價(jià)救命藥”的諾西那生鈉注射液經(jīng)過(guò)國(guó)家醫(yī)保局“靈魂砍價(jià)”,，價(jià)格從70萬(wàn)/針降至3.3萬(wàn)元/針,，為脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者帶來(lái)了希望,。

蚌埠的嚴(yán)先生今年35歲，在學(xué)校工作,；30歲的徐先生家住合肥,，是一名IT從業(yè)人員。兩人均為基因確診的SMA患者,，四肢無(wú)力，走路姿勢(shì)異于常人,，爬樓梯也非常吃力,。確診已有6年時(shí)間，但由于經(jīng)濟(jì)原因既往未進(jìn)行該藥治療,。1月下旬,，兩人入住安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科。醫(yī)護(hù)人員結(jié)合病人具體病情,，制定完善合理的個(gè)體化評(píng)估及給藥方案,，理順?biāo)幬锏碾p通道購(gòu)藥途徑，1月27日,，嚴(yán)先生和徐先生順利接受了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療,。

目前，兩位患者情況良好,，已于1月28日出院,，計(jì)劃年后再接受第二針注射。

諾西那生鈉注射液一支只有5毫升,。由于該藥物需要專(zhuān)門(mén)運(yùn)輸設(shè)備恒溫運(yùn)輸,，整個(gè)鞘注過(guò)程中，藥師全程陪同,。按照藥物使用說(shuō)明書(shū),，需鞘內(nèi)注射給藥，也就是通過(guò)腰椎穿刺將藥物直接注入蛛網(wǎng)膜下腔,，從而使藥物彌散在腦脊液中,，直接作用于神經(jīng)細(xì)胞。

據(jù)安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科陳先文主任醫(yī)師介紹,，穿刺術(shù)時(shí),，一般在腰椎L3和L4節(jié)之間進(jìn)行穿刺，先抽取5毫升腦脊液,。然后,，從保溫箱中拿出藥物，放在手中捂熱解凍,，使其達(dá)到室溫,；再將5毫升藥物,，用幾分鐘時(shí)間，極其緩慢地注入,。

SMA

SMA是由運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因1（survival motor neuron,，SMN1）缺失或突變所導(dǎo)致的罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。該病以脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的丟失為特征,，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的,、進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力。最終,，SMA患者可能喪失行走能力,，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導(dǎo)致生活質(zhì)量降低和預(yù)期壽命減少,，也對(duì)家庭造成嚴(yán)重的看護(hù)和經(jīng)濟(jì)壓力,。

SMA患者需要終身注射諾西那生鈉治療，通過(guò)后續(xù)的持續(xù)用藥,，有望穩(wěn)定和改善患者的運(yùn)動(dòng)功能,。此次成人注射的開(kāi)展為今后積極有效的治療積累了寶貴的經(jīng)驗(yàn)，鋪筑了安徽省成人SMA的治療之路,。

新安晚報(bào) 安徽網(wǎng) 大皖新聞?dòng)浾?葉曉

來(lái)源：新安晚報(bào),、安徽網(wǎng)、大皖新聞

曾經(jīng)的“天價(jià)藥”降價(jià),！安徽這兩位患者已注射第一針！

發(fā)表回復(fù)