曾經(jīng)的“天價藥”降價,！安徽這兩位患者已注射第一針,！

慧眼之人生

１月27日下午

安徽醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科

成功為2名

脊髓性肌萎縮癥（SMA）III型成人患者

進行了諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射治療

這是該藥品被正式納入醫(yī)保執(zhí)行后

全省首批獲益的成人患者

“每一個小群體都不該被放棄”。2021年12月3日,，國家醫(yī)保局公布了2021年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果共計74種藥品新增進入目錄,，于2022年1月1日執(zhí)行,。被稱為“天價救命藥”的諾西那生鈉注射液經(jīng)過國家醫(yī)保局“靈魂砍價”,，價格從70萬/針降至3.3萬元/針，為脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者帶來了希望。

蚌埠的嚴先生今年35歲,，在學(xué)校工作,；30歲的徐先生家住合肥，是一名IT從業(yè)人員,。兩人均為基因確診的SMA患者,，四肢無力，走路姿勢異于常人,，爬樓梯也非常吃力,。確診已有6年時間，但由于經(jīng)濟原因既往未進行該藥治療,。1月下旬,，兩人入住安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科。醫(yī)護人員結(jié)合病人具體病情,，制定完善合理的個體化評估及給藥方案,，理順?biāo)幬锏碾p通道購藥途徑，1月27日,，嚴先生和徐先生順利接受了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療,。

目前，兩位患者情況良好,，已于1月28日出院,，計劃年后再接受第二針注射。

諾西那生鈉注射液一支只有5毫升,。由于該藥物需要專門運輸設(shè)備恒溫運輸,，整個鞘注過程中，藥師全程陪同,。按照藥物使用說明書，需鞘內(nèi)注射給藥,，也就是通過腰椎穿刺將藥物直接注入蛛網(wǎng)膜下腔,，從而使藥物彌散在腦脊液中，直接作用于神經(jīng)細胞,。

據(jù)安醫(yī)大一附院高新院區(qū)神經(jīng)內(nèi)科陳先文主任醫(yī)師介紹,，穿刺術(shù)時，一般在腰椎L3和L4節(jié)之間進行穿刺,，先抽取5毫升腦脊液,。然后，從保溫箱中拿出藥物,，放在手中捂熱解凍,，使其達到室溫；再將5毫升藥物,，用幾分鐘時間,，極其緩慢地注入,。

SMA

SMA是由運動神經(jīng)元存活基因1（survival motor neuron，SMN1）缺失或突變所導(dǎo)致的罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,。該病以脊髓和下腦干中運動神經(jīng)元的丟失為特征,，從而導(dǎo)致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力,。最終,，SMA患者可能喪失行走能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,，從而導(dǎo)致生活質(zhì)量降低和預(yù)期壽命減少,，也對家庭造成嚴重的看護和經(jīng)濟壓力。

SMA患者需要終身注射諾西那生鈉治療,，通過后續(xù)的持續(xù)用藥,，有望穩(wěn)定和改善患者的運動功能。此次成人注射的開展為今后積極有效的治療積累了寶貴的經(jīng)驗,，鋪筑了安徽省成人SMA的治療之路,。

新安晚報安徽網(wǎng) 大皖新聞記者葉曉

來源：新安晚報、安徽網(wǎng),、大皖新聞

曾經(jīng)的“天價藥”降價,！安徽這兩位患者已注射第一針,！

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